

L'étude de la thérapie génique
et de la phénylcétonurie

Les effets secondaires de la thérapie génique
La thérapie génique a le potentiel de guérir ou d’améliorer plusieurs maladies génétiques sévères. Par exemple, dans le cas d’enfants affectes d’immunodéficience sévère, une condition qui est mortelle, des médecins ont réussit à guérir 15 sur 17 enfants atteints. Cependant, les thérapies géniques peuvent avoir des effets imprévus. Dans ce cas ci, 2 enfants ont développés un type de leucémie, qui est survenue après leur rétablissement de l’immunodéficience. Les essais cliniques de thérapie génique qui ont démontré le plus de succès ont malheureusement aussi montré que certains patients ont développés des cancers à cause de ces changements génétiques. Il est donc difficile de prédire les effets de la thérapie génique pour différentes maladies.
