

L'étude de la thérapie génique
et de la phénylcétonurie

La thérapie génique versus le clonage:
En thérapie génique on insère le gène normal afin de réparer ou de remplacer le gène endommagé tandis que le principe du clonage est de remplacer le noyau d’un ovule, afin d’y insérer une cellule de l’individu à cloner, et à partir de ceci, nous pouvons déclencher chimiquement la division cellulaire afin de produire un embryon qui est génétiquement identique. Il y a deux méthodes avec lesquelles on peut se servir pour la thérapie génique. La première, est d’insérer la nouvelle cellule dans n’importe quelle partie du corps afin d’essayer de guérir le défaut génétique de cet individu. La deuxième méthode, qui se rapproche du clonage, est d’insérer le nouveau gène dans un ovule ou un spermatozoïde de la personne. Ceci fera en sorte que les générations à venir auront eux aussi ce gène en santé. Il serait donc possible de donner la copie exacte du gène normale à ta descendance, tout comme le clonage. Cette méthode serait révolutionnaire dans le monde des maladies génétiques et ou héréditaires. Il serait possible d’enrayer toute la ligné de la maladie dans une famille afin d’empêcher de devoir faire du traitement pour chaque individu affecté.
Avantages de la thérapie génique
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Les essais cliniques de la thérapie génique ont démontré être efficaces dans le cas de :
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Leucémie
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Hémophilie
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Cécité causée par une rétinite pigmentaire.
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Cas sévères d’immunodéficience
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Ce traitement peut permettre de guérir une maladie génétique autrement, impossible à traiter
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En remplaçant le gène défectueux dans une cellule sexuelle, la thérapie génique pourrait assurer la santé de la descendance de cet individu, qui pourrait être affecté d’une maladie génétique héréditaire.
Risques de la thérapie génique
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Mauvaise réaction du système immunitaire: Le corps pourrait voir les nouveau gènes introduits dans le corps comme étant des intrus en donc, pourrait commencer à les attaquer, ce qui peut causer de l’inflammation et dans certains cas, insuffisance des organes.
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Cibler les mauvaises cellules: Le virus vecteur peut affecter plus qu’un type de cellule. Donc, il est possible qu’il transforme d’autres cellules en plus de celles qui sont défectueuses. Lorsque ceci arrive, des cellules en santé pourraient être endommagées, pouvant causer d’autres maladies incluant le cancer.
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Infection causer par le virus: Il est possible que une fois le gène et son virus vecteur introduit dans le corps, ce virus pourrait retrouver sa capacité originale de causer la maladie infectieuse.